降甘油三酯小干扰RNA药物获EMA推荐
EMA建议批准Redemplo治疗成人家族性乳糜微粒血症,研究显示其可明显降低甘油三酯,并减少胰腺炎事件。
EMA建议批准Redemplo用于成人家族性乳糜微粒血症。其活性成分plozasiran属于小干扰RNA,可抑制APOC3蛋白生成,促进脂质分解,面向存在显著未满足需求的患者。
在75名成人参加的主要研究中,治疗十个月后,药物组甘油三酯平均下降80%,安慰剂组下降17%。研究还观察到急性胰腺炎事件较少;常见不良反应包括高血糖、头痛和恶心。
信息来源:欧洲药品管理局(EMA)原文 ↗行业资讯摘要,原始信息以来源页面为准。
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