脊髓性肌萎缩症新增靶向肌肉流失治疗

美国FDA批准Isembyld用于正在接受SMN2靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者，重点改善肌肉流失相关问题。

美国FDA批准Isembyld用于两岁及以上、正在接受SMN2靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者。这是该机构首个批准直接针对该疾病肌肉流失的治疗。

52周随机试验纳入188人，主要分析中接受较低试验剂量的儿童运动功能改善比例高于安慰剂。研究同时观察到骨折风险增加，常见反应包括呼吸道感染和呕吐。