地中海贫血首款口服贫血治疗药获批

美国FDA批准Aqvesme治疗成人α或β地中海贫血相关贫血，两项试验分别评估输血需求和血红蛋白改善。

美国FDA批准Aqvesme（mitapivat）治疗成人α或β地中海贫血相关贫血。这是β地中海贫血的首个口服治疗，也是α地中海贫血的首个获批药物。

两项随机试验分别纳入输血依赖及非输血依赖患者，药物组在输血减少和血红蛋白应答方面均优于安慰剂。由于临床试验观察到肝毒性，该药通过专门风险管理项目供应。